Novartis organizza un media tutorial su Emoglobinuria Parossistica Notturna per sensibilizzare sull’importanza della patologia
Novartis ha recentemente tenuto a Milano un media tutorial dedicato all’Emoglobinuria Parossistica Notturna (Epn), una patologia rara e complessa che spesso viene sottovalutata, ma che ha un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti. L’evento ha visto la partecipazione di esperti e rappresentanti dei pazienti, che hanno condiviso approfondimenti scientifici e testimonianze dirette sulla condizione. L’Epn è una malattia del sangue cronica e grave, causata da una mutazione che rende i globuli rossi vulnerabili alla distruzione prematura da parte del sistema del complemento.
Le sfide cliniche e terapeutiche legate all’Emoglobinuria Parossistica Notturna
Gli esperti presenti al tutorial hanno sottolineato che la diagnosi della Epn avviene spesso in ritardo a causa della complessità dei sintomi, come anemia e fatigue persistente, che influenzano pesantemente la vita quotidiana dei pazienti. Nonostante i progressi nella gestione della patologia, esistono ancora bisogni clinici non soddisfatti, come l’anemia persistente in pazienti trattati con inibitori del C5, che possono portare a una dipendenza dalle trasfusioni di sangue e a una costante sensazione di stanchezza.
La necessità di nuove terapie per migliorare la qualità della vita dei pazienti
Il presidente dell’Associazione malattie rare ematologiche (Amare) ha evidenziato l’importanza di affrontare i segni e i sintomi dell’Epn per migliorare la qualità della vita dei pazienti. L’introduzione di inibitori prossimali del complemento, come iptacopan di Novartis, ha rappresentato un passo avanti significativo nel trattamento della Epn, permettendo di controllare l’emolisi intravascolare ed extravascolare e migliorare i livelli di emoglobina senza la necessità di trasfusioni di sangue.
Approvazione di iptacopan come prima monoterapia orale per l’Emoglobinuria Parossistica Notturna
Iptacopan ha recentemente ricevuto l’approvazione dell’Agenzia europea per i medicinali come prima monoterapia orale per il trattamento dei pazienti adulti con Epn e anemia emolitica. Questa nuova opzione terapeutica offre la possibilità di migliorare la qualità della vita dei pazienti e di personalizzare il trattamento in base alle esigenze individuali. Novartis si impegna a fornire soluzioni terapeutiche efficaci per aiutare i pazienti affetti da malattie del sangue a vivere una vita libera dai sintomi e più vicina alla normalità.
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