Malattia emoglobinuria parossistica notturna: impatto sulla vita del paziente
La patologia dell’Epn, emoglobinuria parossistica notturna, si caratterizza per la distruzione dei globuli rossi nel flusso sanguigno a causa dell’attivazione anomala del sistema del complemento, parte del sistema immunitario. Questo porta alla manifestazione di anemia, emoglobinuria (perdita di emoglobina nelle urine) e a un aumento del rischio di trombosi, come trombosi venosa profonda, embolia polmonare e ictus. Il dottor Bruno Fattizzo, esperto ematologo al Policlinico di Milano, sottolinea come queste condizioni possano avere un impatto significativo sulla vita e sulla sopravvivenza del paziente durante il media tutorial “Emoglobinuria Parossistica Notturna: verso un controllo migliore della malattia”, organizzato a Milano da Novartis.
Terapie innovative per l’emoglobinuria parossistica notturna
Parlando delle nuove terapie e dei loro benefici per i pazienti, Fattizzo spiega: “Finora il trattamento dell’Epn si è basato sull’inibizione terminale del complemento, utilizzando farmaci che bloccano le proteine del complemento, in particolare quelle della fase finale di attivazione, note come C5. Questi farmaci hanno dimostrato di ridurre l’emolisi, aumentare i livelli di emoglobina, migliorare l’anemia e ridurre il rischio di trombosi, contribuendo così a migliorare la sopravvivenza del paziente. Ora stiamo per avere accesso a nuove terapie che non solo prolungano la vita del paziente, ma migliorano anche la sua qualità di vita, aumentando ulteriormente i livelli di emoglobina, risolvendo l’anemia residua legata all’uso incompleto degli inibitori del C5 e permettendo quasi la normalizzazione dei livelli di emoglobina e, di conseguenza, della qualità della vita dei pazienti.”
Inoltre, Fattizzo aggiunge: “Stiamo vedendo l’introduzione di nuovi inibitori prossimali del complemento, con diverse opzioni di somministrazione. Il primo farmaco attualmente disponibile viene somministrato sottocute due volte alla settimana, ma presto potremo avere a disposizione farmaci orali che permetteranno ai pazienti di liberarsi completamente dalla dipendenza da trattamenti medici. È importante educare i pazienti sull’importanza dell’aderenza alle terapie fin dalle prime fasi, in modo che possano auto-somministrarsi il farmaco. Questo rappresenterà un passo fondamentale per migliorare la gestione della malattia.”
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